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Cistanche ist sehr gut für die Alzheimer-Krankheit

Forscher haben erfolgreich ein Schutzgen gegen eingeführtAlzheimerErkrankungin menschliche Zellen.

Forscher der kanadischen Université Laval School of Medicine und des Université Québec-Laval Research Centre haben erfolgreich die Genome von in vitro gezüchteten menschlichen Zellen editiert und eine Mutation eingeführt, die Patienten mit Alzheimer-Krankheit versorgen könnte. Krankheitsschutz. Details des Durchbruchs wurden kürzlich in The CRISPR Journal veröffentlicht.

Forschungsergebnisse veröffentlicht in „The CRISPR Journal“ (aktueller Impact Factor: 6.071) am 7. Februar 2022

„Einige genetische Mutationen erhöhen das Risiko vonAlzheimerErkrankung, aber es gibt eine Mutation, die dieses Risiko verringert“, sagte Hauptautor Professor Jacques-P Tremblay, „eine seltene Mutation, die 2012 in der isländischen Bevölkerung identifiziert wurde. Die Mutation hat keine bekannten Nachteile für Träger und verringert das Risiko vonAlzheimerErkrankung. Mit einer verbesserten Version des Gen-Editing-Tools CRISPR konnten wir das Genom menschlicher Zellen bearbeiten, um diese Mutation einzufügen."

Die Gehirne vonAlzheimerPatienten haben Amyloid-Plaques, die aufgrund ihrer toxischen Konzentrationen zum Absterben von Neuronen führen. Diese Plaques bilden sich, nachdem das Amyloid-Vorläuferprotein durch ein Enzym namens Beta-Sekretase gespalten wurde. „Die isländische Mutation erschwert es dem Enzym, das Amyloid-Vorläuferprotein zu spalten. Dadurch bilden sich weniger Amyloid-Plaques“, erklärt Tremblay.

Dr.Jacques-P Tremblay

Theoretisch das Einführen der isländischen Genmutation in die Genome von Menschen mit EntwicklungsrisikoAlzheimerErkrankungkann das Fortschreiten der Erkrankung verhindern oder verlangsamen. „Leider können wir nicht zurückgehen und den Schaden reparieren, der zum Absterben der Neuronen geführt hat“, sagte Tremblay, „daher ist diese Behandlung besonders geeignet für Menschen aus Familien, die von dieser genetischen Störung, einer familiären Erkrankung, betroffen sindAlzheimerErkrankung. Die Krankheit äußert sich in Gedächtnisstörungen zwischen dem 35. und 40. Lebensjahr. Bei Erfolg könnte damit auch die häufigste Form der sporadischen Erkrankung behandelt werdenAlzheimerErkrankung, die typischerweise nach dem 65. Lebensjahr frühe Symptome der Krankheit entwickelt."

Den Forschern zufolge besteht die Herausforderung nun darin, einen Weg zu finden, die Genome von Millionen von Gehirnzellen zu bearbeiten. „Wir untersuchen verschiedene Möglichkeiten, einschließlich der Verwendung nicht infektiöser Viren, um Bearbeitungskomplexe in Neuronen zu transportieren. Nachdem der Proof-of-Concept in menschlichen Zellen in vitro etabliert wurde, werden wir dies in einem Neuron tun können, das ausgestellt wirdAlzheimerErkrankung. Testen Sie diese Methode an Mäusen. Wenn diese Ergebnisse schlüssig sind, hoffen wir, eine kleine Studie mit Menschen zwischen 35 und 40 Jahren durchführen zu können, die eine genetische Mutation haben, die sie verursachtAlzheimerErkrankung“, sagte Tremblay.

Quelle: Universität Laval

Ein weiterer Schritt in Richtung Gentherapie fürAlzheimer

Bezug:

G. Tremblay, J. Rousseau, CH Mbakam, JP Tremblay. Insertion der isländischen Mutation (A673T) von Prime Editing: Eine potenzielle vorbeugende Behandlung für familiäre und sporadischeAlzheimerErkrankung. CRISPR J. 7. Februar 2022. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub vor dem Druck. PMID: 35133877.